Webinar | 24 novembre 2023 | ore 16.00 - 17.30
ACONDROPLASIA
Evidenze di real world un anno dopo
L’acondroplasia è la displasia scheletrica più frequente causata da una mutazione nel gene del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti 3 (FGFR3), che codifica un recettore transmembrana, importante per la regolazione della crescita lineare delle ossa.
Associata ad una bassa statura sproporzionata e a complicanze significative e potenzialmente gravi, l’acondroplasia richiede un trattamento pronto ed efficace al fine di migliorare significativamente la qualità di vita dei pazienti, e ridurre frequenza e necessità di ricovero e di intervento chirurgico certamente doloroso.
Vosoritide, analogo del peptide natriuretico di tipo C, è ad oggi il primo ed unico farmaco disponibile in grado di stimolare la velocità di crescita ossea e migliorare la proporzione corporea nei soggetti con acondroplasia.
Nel corso del webinar i maggiori esperti nazionali presentano un’analisi delle prime esperienze cliniche italiane, i dati di sicurezza e di efficacia, e le osservazioni beyond the rate legati, ad un anno dalla sua autorizzazione in Italia.
Programma scientifico
| 16.00-16.05 | Obiettivi del Webinar A. Selicorni |
| 16.05-16.45 | La gestione terapeutica nella pratica clinica Esperienze di Real Life a confronto Discussant: S. Riganti |
| Esperienze di real life del centro di Genova A. Allegri | |
| Esperienze di real life del centro di Torino S. Vannelli | |
| Esperienze di real life del centro di Como A. Selicorni | |
| Esperienze di real life del centro di Bologna C. Schiavariello | |
| 16.45-17.30 | Open Discussion |
Faculty
Anna Elsa Maria Allegri, Clinica Pediatrica ed Endocrinologia, IRCCS Ospedale G. Gaslini, Genova
Simone Riganti, U.O. Ortopedia e Traumatologia, IRCCS Ospedale G. Gaslini, Genova
Concetta Schiavariello, SS-UO di Malattie Rare Congenito-Malformative, U.O.C. Pediatria - Pession, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico di Sant’Orsola, Bologna
Angelo Selicorni, Unità Operativa Complessa di Pediatria, ASST-Lariana, Como
Silvia Vannelli, SSD Endocrinologia Pediatrica Ospedale Infantile Regina Margherita, Torino
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